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Bêta-thalassémie : vers un succès de la thérapie génique

  • Publié dans The New England Journal of Medicine le 19 avril

  • DOI : 10.1056/NEJMoa1705342

Bientôt la fin des transfusions sanguines et de la greffe allogénique dans la prise en charge de la bêta-thalassémie ? Il est encore un peu tôt pour l’affirmer avec certitude, mais les résultats intermédiaires de deux études de thérapie génique dans cette affection sont très prometteurs. Débutées toutes les deux en 2013, ces études visent à évaluer l’efficacité du vecteur thérapeutique LentiGlobi», qui modifie les cellules souches sanguines des patients et permet leur greffe autologue. Ainsi, à la période médiane, ce nouveau traitement a réduit ou éliminé le besoin de transfusions sanguines, chez les 22 patients atteints de bêta-thalassémie sévère, sans le moindre événement indésirable. Une nouvelle démonstration de la puissance thérapeutique de la thérapie génique selon les auteurs, qui estiment que les efforts doivent désormais être portés sur l’extension de ce nouveau vecteur à un plus grand nombre de patients.

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Julien Dabjat

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