Suite à l’avis positif donné par l’Agence européenne des médicaments (EMA), l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a annoncé le 30 octobre 2015 la mise en place d’un dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament lumacaftor/ivacaftor (200 mg/125 mg) du laboratoire Vertex, dont le nom de marque sera Orkambi. Ce médicament s’adresse aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose en France. D’après le registre français de la mucoviscidose, 1 500 patients sont potentiellement concernés.
La posologie sera de 2 comprimés matin et soir, à prendre au cours d’un repas contenant des graisses. Les résultats des essais cliniques disponibles aujourd’hui font état d’une amélioration modérée, mais significative, de la fonction respiratoire, ainsi que d’un effet bénéfique sur d’autres indicateurs importants, comme la prise de poids, la diminution du nombre de cures d’antibiotiques en intraveineuse, et la qualité de vie des patients.
Pendant la période de l’ATUc, le traitement sera délivré par les pharmacies hospitalières sur prescription des médecins hospitaliers des CRCM (Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose), pour une période de 4 semaines, renouvelable. L’autorisation de mise sur le marché (AMM) devrait arriver dans un second temps et permettre sa commercialisation en officine.
