Changements à prévoir pour la prise en charge de l’association Kaftrio (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor) / Kalydeco (ivacaftor) dans le traitement de la mucoviscidose. Jusqu’à présent réservé aux patients porteurs d’au moins une mutation F508del, la mutation la plus répandue du gène CFTR, le remboursement de la trithérapie va prochainement être étendu aux patients de 2 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation qui ne soit pas de classe I et n’ayant pas la mutation F508del.
Plusieurs arrêtés publiés au Journal officiel du 18 septembre annoncent le remboursement dans ce nouveau périmètre par l’Assurance maladie à partir du 3 octobre. À noter que depuis environ un an, ces patients au profil génétique plus rare bénéficiaient d’une prise en charge au titre de l’accès précoce après l’avis favorable de la HAS publié en septembre 2025.
Prescription initiale hospitalière semestrielle
Dans le détail, cette extension du remboursement concerne :
- Dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation autre que de classe I du gène CFTR et non porteurs d’une mutation F508del du gène CFTR :
- Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor), comprimés pelliculés (B/56), CIP 3400930242797
- Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor), comprimés pelliculés (B/56), CIP 3400930211380
- Kalydeco 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/28), CIP 3400930159484
- Kalydeco 75 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/28), CIP 3400930220269
- Dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 à moins de 6 ans porteurs d’au moins une mutation autre que de classe I du gène CFTR et non porteurs d’une mutation F508del du gène CFTR :
- Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor), granulés en sachet (B/28), CIP 3400930280348
- Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor), granulés en sachet (B/28), CIP 3400930280355
- Kalydeco 59,5 mg (ivacaftor), granulés en sachet (1/B de 28 sachets), CIP 3400930280768
- Kalydeco 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/1 de 28 sachets), CIP 3400930280751
Pour rappel, les traitements Kaftrio et Kalydeco sont des médicaments d’exception soumis à prescription initiale hospitalière semestrielle. Le renouvellement n’est pas restreint.
