« En 2024, 71 % des patients atteints de mucoviscidose sont traités par un modulateur de CFTR, dont 68 % par Kaftrio », indique l’association Vaincre la mucoviscidose dans son bilan 2024 sur la maladie. Des chiffres qui cachent une réalité contrastée pour les patients.
« Près d’un tiers sont exclus de cette révolution thérapeutique, en raison de leur profil génétique, de leur âge ou encore du fait que la prescription de Kaftrio pour les patients porteurs d’un greffon pulmonaire n’est recommandée que pour une infime minorité pour les cas d’atteintes ORL sévères », indique l’association.
Si le nombre de nouvelles greffes recule (22 en 2024, dont 10 pulmonaires) les patients greffés représentent une part importante des décès, plus de 60 %.
Autre bémol : la santé digestive et hépatique, qui ne s’améliore pas avec Kaftrio, contrastant avec la santé respiratoire. « Depuis l’arrivée de la trithérapie en 2021, le pourcentage de patients ayant une fonction pancréatique exocrine anormale ne baisse que très légèrement (78,7 % versus 80,5 %), le diabète demeure présent chez 22,5 % contre 22,7 %, et 26 % contre 28,2 % des patients continuent d’être traités pour un reflux gastro-œsophagien. Les maladies hépatiques, quant à elles, ne diminuent pas (18,1 %) », regrette l’association, qui souligne la nécessité de poursuivre la recherche de solutions thérapeutiques alternatives.
