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Médicaments innovants : un premier bilan positif

« Quand on constate que 21 dossiers de médicaments particulièrement innovants ont obtenu des ASMR de 1 à 3 depuis janvier 2020, on peut parler de succès de l’innovation » déclare fièrement Christian Thuillez, président de la commission de la transparence, lors d’une conférence de presse.

Pour la HAS, l’heure du bilan du plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants est venue. Un plan qui a pour vocation de s’adapter au contexte d’innovation sans précédent et à accroître « son agilité » dans ses modes d’évaluation.
« L’évaluation des médicaments a été maintenue, malgré les circonstances imposées par la crise sanitaire. Nous avons pu générer des débats riches, et aborder les points initialement prévus dans des conditions optimales » se félicite le président. Il regrette cependant de ne pas avoir eu à évaluer de médicament contre le Covid, faute d’absence de dépôt de dossier d’AMM. La HAS a toutefois joué un rôle de veille sanitaire très efficace et productif.

Les avis conditionnels : à quoi servent-ils ?
C’est un des six axes du plan, sous la direction de la Commission de la Transparence (CT). Dans le domaine de l’innovation, il s’agit d’une procédure qui permet d’évaluer un médicament innovant de façon provisoire lorsque son développement clinique n’est pas encore optimal. L’objectif est de ne pas retarder l’accès de ces médicaments aux patients. Ces évaluations conditionnelles sont bien sûr réservées à des maladies graves, pour des médicaments sans comparateur. « Depuis 2015, nous souhaitions qu’il y ait des possibilités d’évaluation conditionnelle. Un décret est en cours de publication et va nous permettre de façon officielle de délivrer ces évaluations conditionnelles, même si nous le faisons déjà depuis deux ans » explique monsieur Thuillez.

Cet avis conditionnel implique l’exigence de résultats complémentaires de la part des industriels, dans les deux ans après premier avis de la CT. Les médicaments innovants peuvent alors voir leur évaluation améliorée, mais le cas d’une dévaluation est aussi possible. En oncologie, le daratumumab a vu son ASMR s’améliorer d’un niveau, passant de IV à III. En revanche, le crizotinib a connu une dégradation de SMR au cours de l’année, au vu du non respect des études comparatives du laboratoire.

Ces exemples illustrent l’importance de poursuivre la démarche d’évaluations conditionnelles. Le patient qui débute une thérapie sous évaluation conditionnelle doit en être informé. « C’est un contrat tri parti entre industriel, patient et HAS » conclut le président.

Quelle place est donnée aux études en vie réelle ?
Le besoin des données en vie réelle est d’autant plus nécessaire avec ces médicaments sous AMM conditionnelles. « Elles sont complémentaires aux études cliniques et peuvent nous permettre de réévaluer un médicament », ajoute Mathilde Grande, cheffe du service d’évaluation des médicaments. L’évaluation des médicaments est réellement modifiable suite aux études en vie réelle. Ces études apportent des données conséquentes et finalement indispensables à l’évaluation d’un médicament déjà sur le marché.

L’engagement des patients dans l’évaluation : quel intérêt ?
« La vision des patients est une priorité absolue » affirme le président de la CT. Il semble évident que l’évaluation de la qualité de vie est un critère majeur pour l’évaluation d’un médicament. Or, les médicaments bien qu’efficaces possèdent une haute toxicité, qui plus est quand il s’agit de traitements lourds. Considérant cette problématique, la qualité de vie du patient est un indicateur significatif qui est prise en compte lors de l’évaluation. « Elle est mise en valeur dans les projets d’avis. Leurs avis sont de grande qualité : le ressenti, la tolérance, les contraintes, le parcours de soin, la qualité de vie, etc… » insiste monsieur Thuillez.

D’ailleurs, les associations de patients sont représentées lors des commissions : leurs représentants disposent du droit de vote et relayent la parole des experts de la CT. Cet engagement des patients se solde, depuis janvier 2019, par 26% des libellés d’ASMR avec mention des résultats de qualité de vie, lesquels ont contribué à améliorer l’ASMR de médicaments dans 9 cas.

Quelle dynamique pour les horizons futurs ?
L’innovation prend une place de plus en plus importante dans les évaluations. Il ne s’agit pas que des domaines souvent imaginés comme l’oncologie, l’hématologie, l’immunologie, mais aussi l’infectiologie, la pédiatrie. Ces résultats montrent un dynamisme de la part de l’industrie et une maîtrise de la méthodologie.

L’ambition de la HAS tournée vers l’évaluation de ces médicaments innovants s’inscrit dans une amélioration continue. A ces fins, les discussions avec les industriels sur les pré-dépôts de dossiers sont désormais possibles afin d’optimiser délais et attentes. La HAS est d’ailleurs en discussion avec le LEEM. Tout ceci dans le but d’accélérer le calendrier d’accès au marché. Pour preuve : depuis 2020, 22 évaluations anticipées ont eu lieu, pour 16 évaluations sur l’année 2019.

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