Une équipe de l’Hôpital Necker-Enfants malades (Paris) vient de présenter un cas de drépanocytose traité par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées avec le gène de l’hémoglobine normale. Neuf mois après la greffe, l’adolescent traité produit environ 50 % d’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels auxquels il était auparavant contraint face à la gravité de sa maladie. Ces premiers résultats, bien qu’étant à confirmer, sont très encourageants, la drépanocytose touchant des dizaines de millions de personnes dans le monde dont près de 12 000 en France et n’ayant, à l’heure actuelle, aucun remède.
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