Le Leem appelle à un 3e plan maladies rares

« Chaque maladie rare est une histoire à elle toute seule. C’est un champ qui concentre les plus belles expériences humaines, scientifiques et partenariales. » Antoine Ferry, président de CTRS, laboratoire français spécialisé dans le traitement des maladies rares, n’en démord pas : « Les maladies rares sont le terreau d’innovations pour la médecine de demain. » Innovation, financement, développement des médicaments, problématique de recrutement dans les études cliniques du fait de la rareté de la pathologie et de la dispersion géographique des malades, collaboration entre chercheurs, industriels et associations de patients… À l’occasion d’un atelier thématique sur les maladies rares, le Leem (Les Entreprises du médicament) a présenté 20 propositions pour engager les industriels du médicament dans la lutte contre les maladies rares. Ces propositions constituent un socle de réflexions en vue de la mise en place d’un troisième plan maladies rares. Pour Philippe Lamoureux, directeur général du Leem, « la France qui a été pionnière dans le champ des maladies rares doit garder son leadership européen et être aux avant-postes de l’innovation, en faisant en sorte de pousser les réflexions et les décisions quant à la prise en compte des spécificités liées à cette mosaïque de maladies dans un contexte budgétaire de plus en plus contraint. »